Nowsze terapie pojawiają się w dość szybkim tempie u pacjentów z nowotworami krwi lub złośliwościami hematologicznymi, takimi jak białaczka , chłoniak i szpiczak mnogi .
Poniższe postępy w leczeniu mogą być postrzegane jako małe kroki, zamiast wielkich skoków do przodu; jednak te terapie mogą oferować korzyści przeżycia, które mogą być niezwykle istotne dla osób dotkniętych chorobą.
W niektórych przypadkach pojawiające się terapie mogą nawet utrzymywać płomień nadziei w ogniu - że leczenie lecznicze, takie jak przeszczep szpiku kostnego, może być w końcu realizowane - podczas gdy wcześniej mogło to nie być możliwe.
Należy uwzględnić korzyści z przeżycia wraz z efektami ubocznymi i toksycznością; w takich sytuacjach pacjenci zazwyczaj chcą żyć tak dobrze jak potrafią (jakość życia) i tak długo, jak mogą (przeżyć).
Niedawno zatwierdzone terapie
Narkotyk | Choroba Studiowała | Przewaga komapratywna |
Inotuzumab ozogamicin (Besponsa) | Nawrotowe lub oporne komórki B WSZYSTKIE |
|
Lenalidomid (Revlimid) | Nowo rozpoznany szpiczak mnogi |
|
Daunorubicyna i liposom cytarabiny do wstrzykiwań (Vyxeos) | Nowo rozpoznana AML związana z terapią (t-AML) AML ze zmianami związanymi z mielodysplazją (AML-MRC) |
|
1. Inotuzumab Ozogamycyna (Besponsa) w ostrym białaczce limfatycznej
W Stanach Zjednoczonych przewidywano około 5970 nowych przypadków ostrej białaczki limfatycznej (ALL) w 2017 r., Z czego około 1,440 zgonów w tym samym roku, według szacunków American Cancer Society. Pomimo poprawy w ostatnich dziesięcioleciach w leczeniu wielu różnych nowotworów krwi, rokowanie dla tych pacjentów z ALL pozostaje słabe.
Allogeniczny przeszczep komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego od dawcy) oferuje obietnicę, potencjalnie, lekarstwa dla dorosłych z ALL. Istnieje jednak przeszkoda, którą należy przezwyciężyć: niskie wskaźniki całkowitej remisji przy obecnych schematach chemioterapii. Przeszczep komórek macierzystych zwykle wymaga, aby dana osoba osiągnęła całkowitą remisję choroby, a niestety oznacza to, że względnie niewielka liczba dorosłych z nawrotowym lub opornym na leczenie ALL z limfocytów B (choroba, która powróciła, pomimo leczenia) może dostać się do transplantacji.
W związku z tym twórcy leków poszukiwali nowych narzędzi ukierunkowanych na te komórki nowotworowe. Atakowanie komórek posiadających marker o nazwie CD22 może być jednym z takich narzędzi, w odpowiednich okolicznościach. CD22 jest cząsteczką, która jest wytwarzana przez pewne komórki w ciele i umieszczana przez te komórki, prawie jak znaczniki, na zewnątrz komórki, w obrębie błony komórkowej. U pacjentów z ALL z komórek B komórki nowotworowe mają tę cząsteczkę CD22 w około 90 procentach przypadków - i są to dość dobre szanse w leczeniu raka.
Inotuzumab ozogamycyna (Besponsa) to humanizowane przeciwciało monoklonalne anty-CD22, które jest przyłączone do kalicheamycyny, środka, który może zabijać celowane komórki.
Inotuzumab ozogamycyna jest nazywany koniugatem, ponieważ jest przeciwciałem, które jest przyłączone do lub sprzężone z czynnikiem, który może zabijać komórki. Część przeciwciała poszukuje komórek, które mają marker CD22, a część sprzężona niszczy docelową komórkę.
FDA zatwierdziła ozonamycynę inotuzumabu na podstawie dowodów z badań klinicznych, w których naukowcy badali bezpieczeństwo i skuteczność leku w porównaniu z alternatywnym schematem chemioterapii. Ta próba obejmowała 326 pacjentów, którzy mieli nawrotową lub oporną na leczenie B-komórkę ALL i którzy otrzymali jedną lub dwie wcześniejsze terapie.
Według FDA z 218 ocenianych pacjentów, 35,8 procent, którzy otrzymali ozonamycynę inotuzumabu, doświadczyło całkowitej odpowiedzi, mediana 8,0 miesięcy; pacjentów, którzy otrzymali alternatywną chemioterapię, tylko 17,4% doświadczyło pełnej odpowiedzi, mediana 4,9 miesiąca.
Tak więc, inotuzumab ozogamycyna jest ważną nową opcją leczenia nawrotowego lub opornego na leczenie ALL z limfocytów B.
Częste działania niepożądane inotuzumabu ozogamycyny obejmują niskie poziomy płytek krwi (trombocytopenia), niskie poziomy niektórych białych krwinek (neutropenia, leukopenia), zakażenie, niski poziom czerwonych krwinek (niedokrwistość), zmęczenie, silne krwawienie (krwotok), gorączkę ( gorączkę), nudności, bóle głowy, niski poziom białych krwinek z gorączką (neutropenia z gorączką), uszkodzenie wątroby (zwiększenie aktywności aminotransferaz i / lub gamma-glutamylotransferazy), ból brzucha i wysokie stężenie bilirubiny we krwi (hiperbilirubinemia). Dodatkowe informacje na temat bezpieczeństwa można znaleźć w pełnej informacji na temat przepisywania leku.
2. Lenalidomid (Revlimid) po transplantacji w szpiczaku mnogim
Leczenie podtrzymujące lenalidomidem po autologicznym transplantacji hematopoetycznych komórek macierzystych (przeszczep szpiku kostnego poprzez oddawanie krwi) obniżyło wskaźniki śmiertelności o 25 procent w porównaniu z placebo lub obserwacją u pacjentów ze świeżo zdiagnozowanym szpiczakiem mnogim, zgodnie z wynikami ostatniego badania metaanalizy.
McCarthy i jego współpracownicy przeanalizowali dane pacjentów z trzech randomizowanych badań klinicznych ze Stanów Zjednoczonych, Francji i Włoch. W badaniach uczestniczyli pacjenci ze świeżo rozpoznanym szpiczakiem mnogim, którzy otrzymali samoponujący (autologiczny) przeszczep szpiku kostnego, a następnie 1,208 z nich było leczonych lenalidomidem, podczas gdy 603 pacjentów otrzymało placebo lub po prostu obserwowano je lub monitorowano.
Pacjenci leczeni lenalidomidem mieli lepsze przeżycie, bez postępu choroby, w porównaniu z tymi, którzy otrzymali placebo lub obserwację (52,8 miesiąca w porównaniu z 23,5 miesiąca). Ogółem 490 pacjentów zmarło. Znacząca korzyść w zakresie przeżycia obserwowano w grupie lenalidomidu.
Większy odsetek pacjentów w grupie lenalidomidu doświadczył hematologicznej drugiej pierwotnej złośliwości i drugiego nowotworu pierwotnego guza litego; jednak tempo progresji, umieralność z powodu wszystkich przyczyn lub śmiertelność w wyniku szpiczaka były większe w grupie placebo / obserwacji.
3. Naprawiono chemioterapię skojarzoną z ostrą białaczką szpikową
AML jest szybko postępującym rakiem, który zaczyna się w szpiku kostnym i szybko powoduje wzrost liczby krwinek białych we krwi. Około 21 380 osób zostanie zdiagnozowanych w tym roku z powodu AML, a około 10 590 pacjentów z AML umrze na tę chorobę.
Vyxeos to ustalona kombinacja leków do chemioterapii daunorubicyny i cytarabiny, które mogą pomóc niektórym pacjentom żyć dłużej, niż gdyby otrzymali dwie terapie osobno. FDA zatwierdziła Vyxeos w leczeniu dorosłych z dwoma rodzajami ostrej białaczki szpikowej (AML):
- Nowo zdiagnozowana AML związana z leczeniem (t-AML), oraz
- AML ze zmianami związanymi z mielodysplazją (AML-MRC).
T-AML występuje jako powikłanie chemioterapii lub radioterapii u około 8 do 10 procent wszystkich pacjentów leczonych z powodu raka. Średnio występuje w ciągu pięciu lat po leczeniu. AML-MRC jest rodzajem AML związanym z historią pewnych zaburzeń krwi i innych kluczowych mutacji w komórkach białaczkowych. Zarówno pacjenci z t-AML, jak i z AML-MRC mają bardzo niską długość życia.
W badaniu klinicznym 309 pacjentów ze świeżo zdiagnozowanym t-AML lub AML-MRC, którzy zostali losowo przydzieleni do grupy otrzymującej Vyxeos lub osobno leczeni daunorubicyną i cytarabiną, pacjenci, którzy otrzymywali Vyxeos żyli dłużej niż pacjenci otrzymujący oddzielne leczenie daunorubicyną i cytarabiną (mediana całkowity czas przeżycia 9,56 miesiąca w porównaniu z 5,95 miesiąca).
Do częstych działań niepożądanych należały krwawienia (krwotok), gorączka z niską liczbą białych krwinek (neutropenia z gorączką), wysypka, obrzęk tkanek (obrzęk), nudności, zapalenie błony śluzowej (zapalenie błony śluzowej) i inne działania niepożądane, w tym problemy żołądkowo-jelitowe , poważne infekcje i nieprawidłowy rytm serca (arytmia).
> Źródła:
> Informacja prasowa FDA. FDA zatwierdza nowe leczenie u osób dorosłych z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką limfoblastyczną. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm572131.htm.
> Informacja prasowa FDA. FDA zatwierdza pierwsze leczenie niektórych ostrych białaczek szpikowych o złym rokowaniu. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm569883.htm.
> FDA zatwierdza nowe zastosowanie lenalidomidu w szpiczaku mnogim. https://www.cancer.gov/news-events/cancer-currents-blog/2017/fda-lenalidomide-myeloma-maintenance.