Jak Jevtana i Provenge mogą pomóc mężczyznom z rakiem prostaty na dłużej

Koszt bycia "Zatwierdzony przez FDA"

Nowe leki na raka gruczołu krokowego pojawiają się na rynku dość rzadko, ponieważ badania zlecone przez FDA kosztują setki milionów dolarów. FDA wymaga, aby te badania losowo przydzielały mężczyzn do dwóch grup porównawczych. Jedna grupa otrzymuje nowy testowany lek. Druga grupa otrzymuje nieskuteczne podróbki, zwane placebo. Zakładając, że badanie zostanie przeprowadzone w akceptowalny sposób, FDA zatwierdzi nowy lek do użytku komercyjnego, tylko jeśli mężczyźni, którzy otrzymują nowe lekarstwo, przeżyją osoby leczone placebo z określonego marginesu bez nadmiernej toksyczności.

Znalezienie setek wolontariuszy chętnych do udziału w tego rodzaju badaniach jest trudne. Ludzie wiedzą, że jest szansa, że ​​dostaną nieskuteczne placebo. Kto chce skorzystać z szansy na pigułkę na cukier w obliczu choroby zagrażającej życiu? Mimo to, po wyczerpaniu wszystkich powszechnie dostępnych opcji leczenia, stają się zdesperowani i zapisują się do badania, mając nadzieję, że będą szczęśliwi i otrzymają prawdziwego McCoya.

Badania te trwają latami, ponieważ są one zakończone dopiero wtedy, gdy większość uczestników badania zmarła z powodu postępującego raka. Aby uzyskać wystarczającą liczbę uczestników, nadzorujące firmy, które organizują i prowadzą te badania, potrzebują stosunków umownych ze stu lub więcej ośrodkami badawczymi. Wysokie koszty tych badań są łatwe do zrozumienia, gdy weźmiesz pod uwagę wymóg śledzenia wszystkich tych różnych pacjentów w tak wielu różnych lokalizacjach przez dłuższy czas.

Provenge to jedno zatwierdzone przez FDA lekarstwo na raka prostaty, któremu udało się przezwyciężyć wszystkie te problemy. Provenge ma unikalny mechanizm działania, który działa poprzez wzmocnienie układu odpornościowego. Dendreon, producent, opatentował proces, który zbiera komórki odpornościowe z krwi przez plazmaferezę, trzygodzinny proces podobny do dializy.

Zebrane komórki są następnie zabierane do specjalnego laboratorium i mieszane z substancjami w celu zwiększenia ich agresywności wobec raka. Te same komórki ponownie podaje się ponownie temu samemu pacjentowi.

Głównym celem Provenge jest niska częstość występowania działań niepożądanych. Jednak leczenie, które nie polega na chemioterapii, jest tak rewolucyjne, że po pierwszym badaniu FDA zmusiło firmę do powtórzenia badania, aby potwierdzić, że leczenie rzeczywiście przedłuża życie z powodu sceptycyzmu. Ponownie drugie badanie wykazało, że mężczyźni leczeni przez Provenge mieli 30% większe prawdopodobieństwo, że będą żyli trzy lata po swoim leczeniu w porównaniu do mężczyzn, którzy otrzymali placebo. W końcu FDA uznała wyniki i skinęła z aprobatą. Jak można sobie wyobrazić, opóźnienie, nie wspominając o dodatkowych kosztach powtórzenia badania, znacznie zwiększyło koszty rozwoju Provenge.

Jevtana, wzmożona forma chemioterapii, jest kolejnym czynnikiem zatwierdzonym przez FDA na podstawie randomizowanego badania przeżycia. Jednak zamiast placebo, preparat Jevtana porównywano ze starszą chemioterapią o nazwie Mitoxantrone, która zmniejsza ból, ale nie przedłuża przeżycia. 755 mężczyzn zostało losowo przydzielonych do leczenia za pomocą leku Jevtana lub Mitoxantrone.

Przetrwanie mężczyzn otrzymujących Jevtana było o 30% lepsze niż u mężczyzn leczonych mitoksantronem.

Historia o tym, jak firma Sanofi-Aventis wprowadziła na rynek Jevtana, nowy rodzaj chemioterapii, jest równie zaskakująca, biorąc pod uwagę fakt, że firma farmaceutyczna podjęła ogromne ryzyko, ponieważ testowali preparat Jevtana u mężczyzn, którzy byli już oporni na Taxotere. (Taxotere jest uważany za "standardową" chemioterapię w przypadku raka prostaty.) To podejście zaskoczyło ekspertów z branży, ponieważ historycznie, mężczyźni oporni na Taxotere mogli oczekiwać bardzo słabej odpowiedzi na jakąkolwiek dalszą chemioterapię. Pomimo naiwności, okazało się, że Jevtana poprawia przeżycie, nawet w grupie pacjentów opornych na leczenie.

Koszt nowoczesnych leków przeciwnowotworowych jest łatwiejszy do zrozumienia, jeśli wziąć pod uwagę lata studiów, które wymagały wydatków rzędu setek milionów dolarów. Jevtana i Provenge to historie sukcesu. Niestety, biorąc pod uwagę wysoki koszt tych leków, musimy również uwzględnić dodatkowy koszt wielu leków, które zostały przetestowane w badaniach randomizowanych, ale nie wykazały poprawy w zakresie przeżycia.

Teraz, kiedy okazało się, że Jevtana i Provenge pomagają ludziom żyć dłużej, trwają dalsze badania, aby określić, w jaki sposób te ważne narzędzia przeciwnowotworowe można wykorzystać w najbardziej optymalny sposób. W szczególności ich skuteczność można jeszcze bardziej zwiększyć, łącząc je z innymi lekami lub z różnymi rodzajami promieniowania.