Jakie środki współczucia używają narkotyków dla chorych na raka i onkologów

W jaki sposób można uzyskać pełne współczucia używanie narkotyku w celach badawczych?

Co oznacza współczujące używanie narkotyków u pacjentów z chorobą nowotworową? Pomyśl nad tymi pytaniami:

Co się dzieje, jeśli jest badane tylko jedno leczenie, które może ci pomóc, ale nie spełniasz wymagań rejestracji klinicznej? Co się stanie, jeśli zawiodą wszystkie alternatywne metody leczenia z wyjątkiem obiecującego leczenia, które nie zostało jeszcze zatwierdzone przez FDA?

Kiedy to nastąpi, FDA ma plan awaryjny w miejscu. Nazywa się to zwolnieniem ze współczucia lub rozszerzonym dostępem do leków eksperymentalnych.

Jakie jest znaczenie i cel "Współczucia używania narkotyków?"

Współczujące używanie narkotyków odnosi się do użycia badanego leku (leku eksperymentalnego) lub urządzenia medycznego (jeszcze niezatwierdzonego przez FDA) poza badaniem klinicznym w celu leczenia, gdy nie ma alternatywnego zadowalającego leczenia. Przed zatwierdzeniem przez FDA lek badawczy nie może być sprzedawany ani sprzedawany w Stanach Zjednoczonych.

Co to jest Investigational New Drug (IND)? - Przegląd badań klinicznych i procesu zatwierdzania przez FDA

Przed omówieniem współczucia związanego z używaniem narkotyków, może pomóc w sporządzeniu kopii zapasowej i opisaniu procesu nowego leku lub procedury w miarę jej opracowywania, a ostatecznie albo odrzucony, albo zatwierdzony przez proces zatwierdzania przez FDA do użytku przez ogół społeczeństwa. W tej dyskusji ograniczę proces do samych leków.

W pierwszym kroku badacze wykorzystują do oceny możliwych leków, które wymagają badań nie pochodzących od ludzi. Nowe leki w tym otoczeniu są testowane na komórkach nowotworowych wyhodowanych w naczyniu w laboratorium lub na innych zwierzętach, takich jak myszy. Kiedy badania te są uważane za wystarczająco kompletne, ludzkie testy przechodzą następnie 3 fazy badań klinicznych .

Badania kliniczne fazy 1 są prowadzone na niewielkiej liczbie osób i mają na celu odpowiedź na pytanie: "Czy lek jest bezpieczny?" Faza 2 to kolejny krok, mający na celu odpowiedź na pytanie: "Czy leczenie działa?" Ostatnim etapem poprzedzającym zatwierdzenie przez FDA (lub odrzucenie) są badania kliniczne III fazy, próby stosowane w celu udzielenia odpowiedzi na pytanie: "Czy leczenie działa lepiej niż standardowe zatwierdzone metody leczenia lub ma mniej skutków ubocznych?"

Korzystając z tego scenariusza, współczucia używania narkotyków byłoby użycie leku, który jest w jednej z faz badań klinicznych przed zatwierdzeniem FDA, ale nie jako uczestnik w jednym z badań klinicznych.

Kiedy ktoś może kwalifikować się do współczucia za używanie narkotyków (zwolnienie z tytułu wyjątkowego wykorzystania)?

Idealnie byłoby, gdyby chorzy na raka, którzy mogą skorzystać z nowego leku (IND), zostali włączeni do aktywnego badania klinicznego, które bada ten lek . To powiedziawszy, niektórzy ludzie, którzy mogą skorzystać z badanego leku, mogą nie spełniać określonych kryteriów rejestracji w tym badaniu klinicznym z powodów takich jak wiek, poprzednie leczenie, stan sprawności lub inne wykluczające warunki. W takim przypadku muszą zostać spełnione 2 kryteria:

• Nie może istnieć zadowalająca alternatywna terapia dostępna dla zdiagnozowania, monitorowania lub leczenia poważnej choroby, oraz

• Prawdopodobne ryzyko dla osoby z badanego leku (lub procedury) nie jest większe niż prawdopodobne ryzyko związane z samą chorobą.

Czym jest rozszerzony dostęp do leków badawczych?

Jeśli czytasz dokumenty FDA, możesz zastanawiać się, jaka jest różnica między rozszerzonym dostępem a wyjątkiem od stosowania w przypadku wyjątkowego użycia lub jeśli są używane zamiennie. Odpowiedź brzmi, że istnieją 3 poziomy rozszerzonego dostępu, z których pierwsze odnosi się do użycia przez osobę fizyczną. pacjenta.Te poziomy obejmują:

• Zastosowanie badanych leków u poszczególnych pacjentów
• Populacje pacjentów średniej wielkości (do 100), oraz

• Większe grupy pacjentów (ponad 100)

Wymagania dotyczące indywidualnego dostępu do leków badawczych na raka

Aby ubiegać się o indywidualny dostęp, muszą być spełnione następujące wymagania:

• Lek (lub procedura) musi służyć do diagnozowania, monitorowania lub leczenia poważnej choroby.
• Pacjent musi być niekwalifikujący się do jakichkolwiek trwających badań klinicznych leku.
• FDA musi zdecydować, że zwolnienie ze stosowania tych leków nie będzie zakłócać żadnego etapu trwających badań klinicznych leku.
• Nie może istnieć zadowalająca alternatywa lub porównywalne leczenie dostępne dla pacjenta lub pacjent nie jest w stanie tolerować tych alternatywnych terapii.
• Pacjent musi mieć rozpoznanie raka, dla którego badany lek wykazał aktywność. Innymi słowy, FDA musi ustalić, że istnieje wystarczający dowód na to, że lek jest bezpieczny i skuteczny w uzasadnianiu jego zastosowania dla konkretnego pacjenta.
• Pacjent musi zazwyczaj przejść standardowe leczenie, które nie zakończyło się powodzeniem.
• Lek należy stosować w stanie poważnym lub zagrażającym życiu, w którym ryzyko eksperymentalnego leczenia przewyższa ryzyko związane z nieotrzymaniem leczenia. Innymi słowy, ryzyko, w tym śmierć, eksperymentalnego leczenia uważa się za mniejsze niż ryzyko zgonu z powodu choroby bez leczenia.
• Uzyskanie leku wiąże się z aktywnym udziałem zarówno lekarza, jak i pacjenta
• Lekarz musi być skłonny do zarządzania lekiem i dokończenia monitorowania leczenia
• Firma wytwarzająca lek musi wyrazić zgodę na dostarczenie leku (FDA nie może "zmusić" firmy do dostarczenia leku). Jeśli firma żąda zapłaty za lek, pacjent musi udzielić tej płatności.
• FDA, po otrzymaniu wniosku, podejmie decyzję, czy zezwolić na zwolnienie z obowiązku stosowania w ramach tego samego programu. Ważne jest, aby pamiętać, że choć brzmi to jak trudny proces, od 2009 r. FDA zatwierdziła ogromną większość, jeśli otrzymała nowe, badane aplikacje leków .

Proces składania wniosku o współczulne używanie narkotyków

Istnieją dwa typy aplikacji do współczucia. Obejmują one:

• Sytuacje awaryjne - w sytuacji awaryjnej wniosek może zostać złożony przez telefon (lub inną szybką formę komunikacji), a urzędnik FDA może udzielić upoważnienia przez telefon, aby rozpocząć leczenie. Lekarz prowadzący musi zastosować się do tej ustnej autoryzacji za pomocą pisemnego wniosku o zażywanie narkotyków w ciągu 15 dni od ustnego zezwolenia FDA na stosowanie leku. (Jeśli nie ma wystarczająco dużo czasu na uzyskanie zgody komisji badającej dochodzenie (IRB) w sytuacji wyjątkowej, leczenie może rozpocząć się bez zatwierdzenia IRB, o ile lekarz IRB zostanie powiadomiony przez lekarza zapewniającego leczenie w nagłych wypadkach w ciągu 5 dni roboczych.)
• Współczucie (dostęp dla pojedynczego pacjenta) - O ile nie ma zagrożenia życia, lekarz prowadzący musi ukończyć nowe, badane zastosowanie leku. Po dostarczeniu tej aplikacji do FDA, FDA ma 30-dniowy okres, w którym można dokonać przeglądu wniosku i podjąć decyzję o przyjęciu lub odmowie. Należy pamiętać, że przez większość czasu decyzja zostanie przekazana lekarzowi prowadzącemu tak szybko, jak to możliwe.

(Ponieważ te informacje zmieniają się wraz z upływem czasu, sprawdź źródła FDA wymienione na końcu tego artykułu w celu uzyskania najbardziej aktualnych informacji).

Co musisz wiedzieć jako pacjent

Jest kilka rzeczy, o których należy pamiętać, jeśli rozważasz zastosowanie badanego leku. Obejmują one:

• Lek (lub procedura) może powodować poważne ryzyko.
• Ponieważ lek (lub procedura) nie został jeszcze zatwierdzony przez FDA, nie wiadomo, czy badany lek jest lepszy czy gorszy niż standardowy lek. Możesz nie otrzymywać żadnych dodatkowych korzyści z leku.
• Krótkoterminowe efekty uboczne i długotrwałe skutki uboczne leku wciąż nie są w pełni znane.

Odpowiedzialność twojego lekarza w zakresie współczucia używania narkotyków

Ubiegając się o współczujące używanie narkotyków, będzie on leczeniem onkologa (tym, który sam siebie uważa za opiekuna), który będzie odpowiedzialny za stosowanie, administrację i dokumentację leczenia.

• Lekarz prowadzący musi wypełnić wniosek jak opisano powyżej.
• Lekarz prowadzący będzie odpowiedzialny za przedłożenie protokołu leczenia i udowodnienie FDA z raportem wyników leczenia, podsumowaniem i wszelkimi działaniami niepożądanymi.
• Lekarz prowadzący jest odpowiedzialny za uzyskanie leku od producenta / dewelopera i uwzględnienie wszystkich pozostałych leków po zakończeniu leczenia.
• Lekarz prowadzący musi wyrazić zgodę na monitorowanie pacjenta przez cały okres leczenia, zgodnie ze wszystkimi wytycznymi i obowiązkami, gdy przyjmuje rolę badacza dla tego pacjenta.

_Źródła:

_{National Cancer Institute. Dostęp do leków badawczych. Zaktualizowano 08/04/09. https://www.cancer.gov/about-cancer/treatment/drugs/investigational-drug-access-fact-sheet}

_{Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA). Rozszerzony dostęp (współczucie). Zaktualizowano 02/09/16. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm20080392.htm}

_{Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA). Rozszerzony dostęp: informacje dla pacjentów. Zaktualizowano 03.03.16. http://www.fda.gov/ForPatients/Other/ExpandedAccess/ucm20041768.htm}

_{Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA). Rozszerzony dostęp: informacje dla lekarzy. Zaktualizowano 12/15/15. http://www.fda.gov/NewsEvents/PublicHealthFocus/ExpandedAccessCompassionateUse/ucm429624.htm}

_{Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA). Wcześniejszy / rozszerzony dostęp do IDE. Zaktualizowano 03/26/15. http://www.fda.gov/MedicalDevices/DeviceRegulationandGuidance/HowtoMarketYourDevice/InvestigationalDeviceExemptionIDE/ucm051345.htm}