Astronomicznie wysoka cena nowych leków na WZW typu C była szokująca i na pewno niepokojąca dla tych, którzy mogą mieć do czynienia z wysokim współżyciem lub, co gorsza, odmową ubezpieczenia. To nasuwa oczywiste pytanie: dlaczego te leki ratujące życie są tak drogie? Ważne jest, aby podkreślić z góry, że te leki ratują życie .
Zapobiegają nowotworom wątroby, unikają postępu w marskości i mogą uniknąć śmierci lub potrzeby przeszczepienia wątroby.
Zacznijmy od początku i prześledźmy naszą drogę do tej chwili. W 2010 r. Interferon i rybawiryna stanowiły standard leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C. W przypadku najczęściej występujących szczepów (genotyp 1) odsetek powodzeń wynosił około 50 procent, a nawet przy stosunkowo niewielkim koszcie w odniesieniu do zdarzeń niepożądanych, czasu trwania leczenia. (6-12 miesięcy) i cena (50 000-70 000 USD), biorąc pod uwagę intensywne monitorowanie badań krwi i wizyty biurowe wymagane w tym czasie.
W 2011 r. Zatwierdzono pierwszą falę bezpośrednich środków przeciwwirusowych ( DAA ) (telaprewir i boceprewir), które poprawiły sukces do 70 procent, ale także trzeba je podawać w połączeniu z interferonem i rybawiryną. Dodatkowe efekty uboczne tych leków ograniczyły entuzjazm pomimo wyższego wskaźnika skuteczności i wyższych kosztów.
Pacjenci oczekiwali terapii wolnej od efektów ubocznych interferonu, o krótkim czasie trwania i wysokim wskaźniku wyleczeń.
Począwszy od 2016 r. FDA zatwierdziła wiele nowych agentów, a odsetek powodzeń często zbliżał się do 90 procent wyleczonych lub wyższych z niewielką liczbą skutków ubocznych. W 2013 roku przybyli pierwsi z nowych agentów ( sofosbuvir [Sovaldi] i simeprevir [Olysio] ).
Cena dla wielu z tych agentów była równie imponująca, a niektóre z nich kosztowały 1000 $ - 1200 $ za tabletkę od 2016 r. Za pigułkę! 12-tygodniowy kurs terapii może kosztować od 88 000 do 94 000 USD, bez wizyt lekarskich i testów laboratoryjnych. Niewielu mogło pozwolić sobie na tych agentów bez doskonałej pomocy ubezpieczeniowej.
Więc kto określa cenę?
Krótka odpowiedź brzmi, że firma farmaceutyczna, która opracowała produkt, ustala cenę. Jest to hurtowy koszt nabycia (WAC). Nie są zobowiązani do przedstawienia uzasadnienia. Są jednak pewne fakty, które warto rozważyć w tym względzie. Kosztuje to średnio 2,6 miliarda dolarów i potrzeba 10 lat, aby lek osiągnął aprobatę FDA, a tylko około dwóch na dziesięć wprowadzonych do obrotu leków zarabia wystarczająco, by pokryć swoje koszty rozwoju, wynika z badań przeprowadzonych przez Tufts University. Kierownicy świadczeń aptecznych (PBM) i Veteran's Affairs mogli w niektórych przypadkach uzyskać i negocjować rabaty nawet do 46 procent lub więcej. To wyraźnie pomaga, ale Medicare jest prawnie zabronione w negocjacjach i płaci pełną cenę. Ponieważ prawie 70 procent pacjentów z wirusowym zapaleniem wątroby typu C w Stanach Zjednoczonych to "wyżu demograficznego" urodzonych między 1945 a 1965 rokiem, Medicare staje się głównym dostawcą opieki zdrowotnej.
Dlatego też, jeśli plan wymaga stawki współpłacenia leków w wysokości 20 procent, co może nie wydawać się zbyt wysokie w przypadku leków na ciśnienie krwi, może to być prawie 20 000 $ za 12-tygodniowy kurs leczenia zapalenia wątroby typu C. I dwukrotnie, jeśli wybrano 24 tygodnie.
Czy warto?
Szok wywołany przez nowe leki doprowadził wielu do pytania, czy korzyści medyczne warte są poniesionych kosztów. Po pierwsze, te terapie są powiązane z wysokim wskaźnikiem "wyleczenia" powyżej 90 procent. Lekarstwo na zapalenie wątroby typu C ma duży wpływ na długowieczność i jakość życia. Nie tylko zmniejszyło się "śmiertelność z wszystkich przyczyn", ale także znacznie zmniejszyło się zapotrzebowanie na przeszczep wątroby i rozwój raka wątroby.
Ci, którzy nie mają marskości wątroby w czasie leczenia, mogą w dużej mierze oczekiwać normalnego życia, jakie mieliby bez WZW typu C. Faktycznie, jednym z uzasadnień dla wysokiej ceny przez przemysł farmaceutyczny jest niższe oszczędności w potrzebie mniejszej liczby pacjentów. transplantacje wątroby.
Jak inaczej możemy ocenić wartość? Istnieje kilka sposobów, które zostały zbadane. Jednym z łatwych sposobów jest obliczenie kosztów leczenia przy pomocy dzisiejszych leków w porównaniu ze starszymi standardami. Na przykład, jeśli starsza terapia była tańsza, ale tylko wyleczona 50 procent leczonych pacjentów, koszt leczenia 100 procent pacjentów mógłby uczynić to kosztownym dla społeczeństwa niż lekki droższy lek, który wyleczyłby 95 procent. Z pewnością tak właśnie się stało. Starsze terapie obejmujące peginterferon, rybawirynę i telaprewir boceprewiru (standard terapii opieki w 2011 r.) Wynosiły średnio od 172,889 USD do 188,859 USD za lek. Jest to prawie dwukrotność kosztu leczenia nowych leków, a także wiąże się ze znacznie większą toksycznością i działaniami niepożądanymi.
Analiza opłacalności to inny sposób oceny wartości. Analizy te uwzględniają obecnie koszty leczenia i opieki, a także wszelkie oszczędności wynikające z zapobiegania chorobom w przyszłości. Ogólnie rzecz biorąc, tego typu analizy sugerują, że bardzo efektywne kosztowo interwencje zazwyczaj obejmują procedury kosztujące mniej niż 20 000 USD; te od 20 000 do 100 000 USD są umiarkowanie opłacalne; a interwencje kosztujące ponad 100 000 USD są prawdopodobnie opłacalne. Stosując skalę, w której 50 000 $ za rok życia skorygowany o jakość uznaje się za wartość, większość nowych terapii pojawia się na tym poziomie lub w pobliżu. Jeśli pomyślimy o potencjalnych dalszych kosztach związanych z wizytami lekarskimi i testami, nie wspominając o mniej powszechnym, ale rzeczywistym ryzyku raka wątroby, marskości wątroby i konieczności przeszczepu wątroby, łatwo jest zobaczyć, jak można je ocenić jako opłacalne.
Jednak opłacalny nie jest taki sam jak przystępny. Szacuje się, że kosztowałoby to sektor opieki zdrowotnej około 139 miliardów dolarów, aby traktować wszystkich w USA, którzy chorują na WZW typu C. W przypadku programów o względnie stałym budżecie na leki, takich jak wiele państwowych planów Medicaid, oznaczałoby to albo ograniczenie dostępu, albo zabranie funduszy. z innego zaburzenia. Większość państwowych planów Medicaid ustanowiła formę racjonowania, w której tylko pacjenci z najbardziej zaawansowanymi stadiami choroby kwalifikują się do rozważenia na leczenie, a nawet wtedy często występują dodatkowe przeszkody, które należy przezwyciężyć.
> Źródła:
Chhatwal J, Kanwal F, Roberts MS, Dunn MA. Efektywność kosztowa i budżet Wpływ leczenia wirusów zapalenia wątroby typu C Sofosbuvir i L edipasvir w Stanach Zjednoczonych. Ann Intern Med. 2015; 162 (6): 397-406.
> Etzion O, Ghany MG. Lekarstwo na wysoki koszt leczenia wirusowego zapalenia wątroby typu C. Ann Intern Med. 2015; 162 (9): 660-1.
> Reau NS, Jensen DM. Naklejka Wstrząs i cena nowych terapii wirusowego zapalenia wątroby typu C: czy warto? . Hepatologia. 2014; 59 (4): 1246-9.
> Van der meer AJ, Veldt BJ, Feld JJ, i in. Związek pomiędzy utrzymującą się odpowiedzią wirusologiczną a umieralnością z powodu wszystkich przyczyn u pacjentów z przewlekłym wirusowym zapaleniem wątroby typu C i zaawansowanym włóknieniem wątroby. JAMA. 2012; 308 (24): 2584-93.