Omówienie terapii drugiej i trzeciej linii
Chociaż większość dzieci i mała liczba osób dorosłych z małopłytkowością immunologiczną (ITP) nadal mają prawidłową liczbę płytek krwi, niektóre z nich będą miały przewlekły przebieg. Pomysł posiadania przewlekłego ITP może być alarmujący, więc sprawdźmy, co to oznacza.
Po pierwsze, ITP można sklasyfikować jako:
- Pierwotne: Pierwotne ITP jest spowodowane autoimmunologicznym niszczeniem płytek krwi. U dzieci większość przypadków to pierwotne ITP.
- Wtórny: Wtórny ITP jest związany z innym stanem, takim jak toczeń , HIV , zapalenie wątroby typu C lub przewlekła białaczka limfatyczna .
Chociaż terapie w celu rozwiązania krwawienia dla pierwotnego i wtórnego ITP mogą być podobne, leczenie wtórnego ITP skupia się na leżącym u podstaw stanie medycznym. Lepsza kontrola stanu chorobowego może poprawić małopłytkowość.
Pierwotny ITP można następnie podzielić na:
- Nowo zdiagnozowana: diagnoza do trzech miesięcy.
- Trwałe: ITP, który utrzymuje się dłużej niż trzy miesiące.
- Chroniczne: jeśli trwa dłużej niż dwanaście miesięcy, jest oznaczone jako chroniczne.
- Obojętny: Termin ten jest ogólnie używany do określenia ITP, który wymaga leczenia (pacjent ma objawy krwawienia), który jest oporny na terapię pierwszego rzutu (steroidy, IVIG, WinRho) lub splenektomię .
Pomimo faktu, że większość dorosłych, u których zdiagnozowano pierwotny ITP, przejdzie w fazę przewlekłą, większość będzie utrzymywać stabilną, bezpieczną liczbę płytek krwi (ogólnie oznacza ponad 20 000 komórek na mikrolitry), gdzie spontaniczne krwawienie jest mniej prawdopodobne.
Pacjenci ci mogą czasami wymagać dodatkowych kursów leczenia. Jednym z przykładów jest operacja, w której liczba płytek krwi często musi być wyższa, aby zapobiec krwawieniu podczas zabiegu.
Leczenie drugiej linii
Wyzwaniem jest dla tych pacjentów, którzy nadal krwawią pomimo leczenia pierwszego rzutu.
W przeszłości splenektomia była uważana za ostoję terapii drugiego rzutu. Splenektomia działa na dwa sposoby. Po pierwsze, usuwa pierwotne miejsce zniszczenia płytek krwi. Po drugie, usuwa niektóre limfocyty, które produkują przeciwciała przeciwko płytkom krwi w śledzionie. Usunięcie tych limfocytów może wydłużyć żywotność płytek krwi.
Splenektomia ma znane osiągnięcia, z czego ponad 85% pacjentów odpowiada, w ogromnej większości z normalizacją liczby płytek krwi. Pomimo tego wskaźnika powodzenia, splenektomia nie jest pozbawiona ryzyka, w szczególności trwającego przez całe życie ryzyka przytłaczającej sepsy (poważne zakażenie bakteryjne).
Z powodu tego ryzyka niektórzy lekarze rozważają terapię drugą linią rytuksymabu. Rytuksymab jest przeciwciałem, które przyłącza się do limfocytów B (jednej z białych krwinek wytwarzających przeciwciała), powodując ich zniszczenie. Przy mniejszej produkcji przeciwciał przeciwko płytkom z limfocytów B, płytki krwi nie ulegną zniszczeniu. Rytuksymab zazwyczaj podaje się w infuzji dożylnej raz w tygodniu przez cztery tygodnie, ale czasami można podać mniej tygodni. Reakcja na rytuksymab jest bardziej zmienna niż splenektomia, u niektórych pacjentów występują trwałe odpowiedzi, a inne nawracają.
Zabiegi trzeciej linii
Na szczęście teraz dostępne są terapie trzeciej linii dla ITP.
Przez wiele lat sądzono, że w ITP płytki krwi były wytwarzane normalnie w szpiku kostnym, ale ulegały zniszczeniu po uwolnieniu do krążenia. Specjaliści wiedzą teraz, że funkcja płytek jest również zaburzona. Ta wiedza doprowadziła do opracowania leków zwanych agonistami receptora trombopoetyny (TPO).
Obecnie w USA dostępne są dwa agoniści receptora TPO, eltrombopag i romiplostym. Eltrombopag jest doustnym lekiem przyjmowanym codziennie, a romiplostym podaje się raz na tydzień w postaci wstrzyknięcia podskórnego. Chociaż elmo-skopag może wydawać się łatwiejszą terapią, ponieważ przyjmuje się ją doustnie, nie można spożywać pokarmów zawierających wapń przez kilka godzin przed i po podaniu dawki.
Po ustaleniu dawki podtrzymującej dorośli mogą dowiedzieć się, jak podawać romiplostym w domu.
Agoniści receptora TPO są uważani za leki chroniczne podtrzymujące stosowane w celu utrzymywania liczby płytek krwi na tyle, aby zapobiec krwawieniu. Te leki mogą być stosowane zarówno u dzieci, jak iu dorosłych z przewlekłymi ITP.
Podobnie jak w przypadku wielu terapii medycznych, kolejność leczenia pierwszego, drugiego i trzeciego rzutu może się różnić w zależności od indywidualnych cech pacjenta. W przypadku pytań lub wątpliwości dotyczących leczenia należy omówić je z lekarzem.
Źródła:
Bussel JB. ITP u dzieci: zarządzanie przewlekłą chorobą. W: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.
George JN i Arnold DM. ITP u dorosłych: druga linia i kolejne terapie. W: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA.