Dowiedz się o leczeniu ALD zainspirowanym przez Lorenzo Odone
Olej Lorenzo jest opracowany dla dzieci z adrenolekodystrofią mózgową (ALD) , rzadką i zazwyczaj śmiertelną degeneracyjną chorobą mielinową. Z biegiem lat, leczenie zyskało ogromne uznanie dzięki ciągłym badaniom naukowym, projektowi Myelin i filmowi z 1992 roku, Lorenzo's Oil.
Wprowadzenie do Adrenoleukodystrofii (ALD)
Adrenoleukodystrofia (ALD) jest chorobą genetyczną powodującą nagromadzenie długołańcuchowych kwasów tłuszczowych, które niszczą mielinę, ochronną osłonę neuronów w mózgu.
Bez tych osłon ochronnych mogą wystąpić wszystkie objawy zwyrodnieniowe, takie jak ślepota, głuchota, drgawki, utrata kontroli mięśni i postępująca demencja.
Objawy ALD pojawiają się zwykle w wieku od czterech do dziesięciu lat. Choroba postępuje szybko i zwykle kończy się śmiercią w ciągu dwóch do pięciu lat wystąpienia objawów. Ze względu na sposób dziedziczenia ALD, poprzez chromosom X, najcięższa postać tego schorzenia dotyka tylko chłopców. Choroba nadnerczy występuje również w 90 procentach przypadków, nazywane chorobą Addisona.
Co to jest olej Lorenzo?
Według The Myelin Project, Lorenzo's Oil to połączenie 4 do 1 kombinacji kwasu erukowego i kwasu oleinowego, ekstrahowanych odpowiednio z oleju rzepakowego i oliwy z oliwek. Uważa się, że terapia olejowa, jeśli rozpoczęła się wcześnie u bezobjawowych chłopców z ALD, lub u chłopców, którzy jeszcze nie wykazali objawów, zmniejsza ilość długołańcuchowych kwasów tłuszczowych podczas codziennego spożycia, co może spowolnić wystąpienie choroby.
Jednak badania nie były w stanie wykazać, że olej zatrzymuje postęp choroby i wiadomo, że nie odwraca ani nie naprawia uszkodzonej mieliny. Najlepszym obecnie dostępnym sposobem leczenia ALD jest przeszczep szpiku kostnego, który nadal przebiega bezobjawowo. Jednak przeszczepianie szpiku kostnego jest bardzo ryzykowne dla młodych pacjentów ze względu na ryzyko infekcji i odrzucenia.
Chłopiec, który zainspirował leczenie
Leczenie nazywa się "olejem Lorenzo" po Lorenzo Odone, chłopcu z ALD, którego rodzice, Michaela i Augusto, odmówili zaakceptowania, że nie ma leczenia dla ALD i że Lorenzo umrze wkrótce po jego diagnozie w 1984 roku. Poprzez intensywne badania i wytrwałość , Rodzice Lorenzo pomogli rozwinąć olej.
Po pobraniu ropy codziennie od czasu jej rozwoju, Lorenzo ostatecznie przeżył prognozy lekarzy przez ponad 20 lat. Zmarł jeden dzień po swoich 30 urodzinach z powodu powikłań zapalenia płuc. Historia rodziny została znakomicie przedstawiona w filmie z 1992 roku, Lorenzo's Oil , z udziałem Susan Sarandon i Nicka Nolte.
Dostępność oleju Lorenzo's
Olej Lorenzo jest obecnie dostępny tylko dla pacjentów w Stanach Zjednoczonych, którzy zostali zakwalifikowani do badania klinicznego, ponieważ wciąż jest uważany za eksperymentalny lek. Olej nie został zatwierdzony przez Amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) do celów marketingowych. To powiedziawszy, niektóre ubezpieczenia mogą pokryć koszty eksperymentalnego leczenia. Olej jest produkowany wspólnie przez Croda International of Britain i SHS International. SHS International jest światowym dystrybutorem oleju.
Powiązane zasoby do dalszego czytania
Chcesz dowiedzieć się więcej o ALD, Lorenzo Odone i innych rzadkich zaburzeniach genetycznych?
Znajdź więcej artykułów tutaj:
- Więcej o ALD i Lorenzo Odone
- Więcej chorób genetycznych, które dotykają mężczyzn
Źródło:
"Informacje o oleju Lorenzo." Projekt Myelin. 13 lutego 2009 r