Co znaczy "znaczący"? W badaniu klinicznym dotyczącym bezpieczeństwa i skuteczności leku, ustalenie, że uzyskane dane (informacje) są "istotne statystycznie", jest naukowym sposobem stwierdzenia, że wynik był mało prawdopodobny przypadkiem. Dlatego wynik prawdopodobnie wynika z badanych leków.
Zrozumienie P-wartości
Oczywiście dojście do tego wniosku nie jest tak proste, jak mogłoby się wydawać.
Badacze zazwyczaj używają dobrze znanej i niezawodnej metody statystycznej do mierzenia i oceny wyników od badania do badania. Nazywa się "wartością p" i mierzy prawdopodobieństwo, że wyniki badania przypadkowo.
Wartość p zapewnia pewien procent tego prawdopodobieństwa, oparty na testach statystycznych wyników badania. Tak więc, jeśli wartość p wynosi 0,01, istnieje 1% prawdopodobieństwo, że wynik był spowodowany przypadkiem i 99% szansą, że nie było - że zamiast tego było to spowodowane działaniem leku.
Najczęstszym punktem odcięcia dla wartości p jest 0,05 - to znaczy, jeśli wartość p wynosi 0,06, to jest uważane za nieistotne statystycznie. Z drugiej strony, jeśli wartość p wynosi 0,04, to wynik jest statystycznie istotny.
Czym jest "hipoteza zerowa"?
Być może wiesz, że słowo "null" jest powiązane z "zero". W tego rodzaju pomiarach statystycznych naukowcy zaczynają od założenia zerowej różnicy między, na przykład, nowym lekiem a starszym.
Może się to wydawać dziwne, ponieważ chcą się dowiedzieć, czy nowy jest lepszy od starszego. Ale działa. Oto jak:
Powiedzmy, że badanie rzeczywiście ma na celu sprawdzenie, czy nowy lek jest lepszy od starszego. Hipoteza zerowa jest określona jako "Nie ma różnicy w efekcie (wynik pacjenta) między nowym lekiem X a starszym lekiem Y." Wartość p wynosząca 0,04 następnie przekłada się na: Na podstawie danych z badania istnieje 4% szans, że nie ma różnicy między tymi dwoma lekami.
Oczywiście oznacza to, że istnieje 96% szans, że istnieje między nimi różnica.
Co oznacza "znaczący"? Przykład z życia wzięty
Aby użyć prawdziwego przykładu, spójrzmy na badanie REGARD osób ze stwardnieniem rozsianym (MS). W tym badaniu porównywano lek Copaxone do Rebif .
Jeden badany wynik (wynik) to czas, jaki upłynął przed pierwszym nawrotem MS pacjentów po 96 tygodniach przyjmowania leków. (Termin badania to "czas do pierwszego nawrotu.") Wartość p dla tej różnicy wynosiła p = 0,64, co oznacza, że ponieważ wartość p była wyższa niż 0,05, nie było statystycznie istotnej różnicy między czasami do pierwszy nawrót u pacjentów przyjmujących oba leki. Innymi słowy, było 64% szans, że nie było statystycznie istotnej różnicy.
Jednak innym badanym wynikiem była liczba aktywnych zmian, które były widoczne na skanach MRI obu grup. Okazało się, że uczestnicy badania leczeni Rebifem mieli przeciętnie 0,24 uszkodzenia stwardnienia rozsianego w skanie, podczas gdy ci biorący Copaxone mieli średnio 0,41 uszkodzenia na skan. W tym przypadku p = 0,0002, co oznacza, że było to statystycznie istotne odkrycie.
Co oznacza "znaczący" dla indywidualnych pacjentów i ich lekarzy?
Ważne jest, aby pamiętać, że "istotne statystycznie" nie musi oznaczać, że coś jest znaczące klinicznie lub znaczące dla jednostek.
Na przykład różnica w liczbach aktywnych uszkodzeń stwardnienia rozsianego w omawianym badaniu jest niewielka, mimo że jest statystycznie istotna. Prawdopodobnie nie byłby to główny powód, dla którego lekarz wybiera jeden z leków na drugi. W decyzji dotyczącej leczenia lekarz może podać inne czynniki. Na przykład skutki uboczne leków, koszt i częstotliwość iniekcji.
O czym należy pamiętać patrząc na raport z badań klinicznych
Jak można się domyślić, istnieje wiele innych czynników (na przykład, ile uczestników jest badanych lub jak mierzy się wyniki), które mogą wpłynąć na ostateczne wyniki wartości p badania klinicznego.
Niemniej wiedza o tym, jakie są wartości p, jest ogromną zaletą dla zrozumienia, co informacje z badania klinicznego oznaczają dla naukowców, lekarzy i pacjentów.
Przeczytaj przynajmniej streszczenie (krótkie podsumowanie) z badania. Może dostarczyć więcej szczegółów na temat leku, niż można uzyskać z jednoliniowego blurbu w materiale marketingowym lub nagłówku broszury.
Źródło:
Mikol DD, Barkhof F, Chang P, Coyle PK, Jeffery DR, Schwid SR, Stubinski B, Uitdehaag BM; GRUPA REGARDOWA. Porównanie podskórnego interferonu beta-1a z octanem glatirameru u pacjentów z nawracającym stwardnieniem rozsianym (badanie REbif vs Glatiramer Acetate in Relapsing MS [REGARD]): wieloośrodkowe, randomizowane, równoległe, otwarte badanie kliniczne. Lancet Neurol. 2008 Październik; 7 (10): 903-914.