Przegląd terapii nadpłytkowości zasadniczej
Nadpłytkowość samoistna (ET) jest jedną z grupy chorób krwi zwanych nowotworami mieloproliferacyjnymi. Inne typy nowotworów mieloproliferacyjnych obejmują pierwotną mielofibrosę i czerwienicę prawdziwą .
Mutacje genetyczne w nadpłytkowości zasadniczej prowadzą do wyjątkowo wysokiej liczby płytek krwi (trombocytozy). Wiele osób nie ma objawów w chwili rozpoznania i ma normalną długość życia.
Komplikacje obejmują tworzenie skrzepów (prowadzących do udaru, zawału serca, zakrzepu w płucach lub zakrzepicy żył głębokich), rozwój mielofibrosji lub przekształcenie w ostrą białaczkę szpikową (AML). Jednym z niezwykłych powikłań nadpłytkowości podstawowej jest rozwój nabytej choroby von Willebranda , zaburzenia krwawienia.
Większość ludzi będzie wymagać leczenia w pewnym momencie, aby zapobiec powikłaniom. Jednak normalna długość życia nie jest rzadkością.
Możliwości leczenia
Jeśli zdiagnozowano u Ciebie nadpłytkowość samoistną, naturalnym następ- nym pytaniem jest: "Jakie są moje opcje leczenia?". Istnieje kilka opcji, które lekarz powinien omówić z Tobą. Leczenie zalecane przez lekarza jest prawdopodobnie oparte na kilku czynnikach: twoich objawach, wieku i wartościach laboratoryjnych. Większość ludzi pójdzie na kilka lat bez konieczności leczenia, co zwykle rozpoczyna się, gdy rozwija się grudkę.
- Aspiryna: Daily aspiryna w niskich dawkach jest zwykle stosowana w leczeniu osób z objawami naczynioruchowymi. Objawy naczynioruchowe obejmują bóle głowy, zawroty głowy, ból w klatce piersiowej, pieczenie rąk i stóp oraz zmiany widzenia. Często zdarza się, że terapia aspiryną może być stosowana z innymi metodami leczenia. Wysokie dawki kwasu acetylosalicylowego są związane ze zwiększonym ryzykiem krwawienia i nie są zalecane.
- Hydroksymocznik: doustny środek chemioterapeutyczny, hydroksymocznik, zmniejsza ryzyko zakrzepicy w niezbędnej trombocytozie poprzez zmniejszenie liczby płytek krwi. Hydroksymocznik rozpoczyna się od małej dawki i nasila się, aż liczba płytek krwi zbliża się do normy (100 000 - 400 000 komórek na mikrolitr). Hydroksymocznik jest ogólnie dobrze tolerowany bez znaczących efektów ubocznych. Efekty uboczne obejmują przebarwienia (przyciemnienie) skóry, zmiany paznokci (zwykle ciemne linie pod paznokciem), wysypkę skórną i owrzodzenia ust. Hydroksymocznik obniża również liczbę białych krwinek (szczególnie liczbę neutrofilów) i hemoglobinę, która wymaga dokładnego monitorowania z pełną morfologią krwi (CBC).
- Anagrelide: Anagrelide jest doustnym lekiem obniżającym liczbę płytek krwi poprzez hamowanie wytwarzania płytek krwi w szpiku kostnym. Jest zwykle stosowany, gdy hydroksymocznik nie jest skuteczny. Podobnie do hydroksymocznika anagrelid rozpoczyna się od małej dawki i zwiększa się aż do pożądanego efektu. Działania niepożądane obejmują bóle głowy, kołatania serca (szybkie bicie serca), zatrzymanie płynów i biegunkę. Te działania niepożądane zwykle ustępują po kontynuowaniu leczenia.
- Interferon alfa: Interferon alfa można stosować do kontrolowania liczby płytek krwi w niezbędnej nadpłytkowości, czerwienicy prawdziwej i pierwotnej zwłóknieniu szpiku. Może również zmniejszyć rozmiar śledziony. Interferon alfa podaje się podskórnie (pod skórą) codziennie. Interferon alfa jest również dostępny w długodziałającej postaci zwanej pegylowanym interferonem, która może być podawana raz na tydzień. Leczenie interferonem jest zwykle zarezerwowane dla kobiet w ciąży lub osób, które nie reagują na leczenie hydroksymocznikiem.
- Plateletfereza: Plateletrecheza jest procedurą, która usuwa płytki krwi z krążenia. Krew usuwa się za pomocą cewnika dożylnego (IV) i zbiera w maszynie, w której płytki oddzielono od innych części krwi (krwinki białe, krwinki czerwone i osocze). Krew, bez płytek krwi, jest zwracana do organizmu poprzez IV albo roztworem soli albo osoczem. Plateletreeza jest zarezerwowana dla osób z bardzo wysoką liczbą płytek krwi, poważnym tworzeniem skrzepów (w płucach, mózgu) lub krwawieniem. Wpływ płytki krążącej jest tymczasowy, dlatego konieczne będzie rozpoczęcie kolejnego leczenia w celu długoterminowej kontroli liczby płytek krwi.
Wszystkie omówione powyżej terapie nie leczą nadpłytkowości podstawowej. Zmniejszają one jedynie liczbę płytek, zmniejszając w ten sposób ryzyko rozwoju skrzepu lub choroby von Willebranda. W tej chwili nie ma terapii leczącej nadpłytkowość samoistną. Na szczęście, pomimo braku terapii leczniczej, większość ludzi z niezbędną nadpłytkowością może żyć pełną produktywnością.
Źródła:
Teferri A. Rokowanie i leczenie nadpłytkowości zasadniczej. W: UpToDate, Post TW (Ed), UpToDate, Waltham, MA. (Dostęp do 15 czerwca 2016 r.)