W niedokrwistości sierpowatej , obecnie najlepszym lekiem, który musimy zapobiegać powikłaniom, nazywamy hydroksymocznikiem, czasami w skrócie HU. Hydroksyurea została po raz pierwszy opracowana jako lek do chemioterapii w 1960 roku. Początkowo stosowano go w wielu różnych chorobach złośliwych, ale od ponad 25 lat stosuje się go w chorobie sierpowatej. Hydroksyurea jest jedynym zatwierdzonym przez FDA lekiem do leczenia niedokrwistości sierpowatej.
Jak działa hydroksymocznik w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej?
W niedokrwistości sierpowatej, hydroksymocznik pomaga organizmowi produkować więcej hemoglobiny płodowej (Hb F). To hemoglobina znaleziona u noworodków. Noworodki z niedokrwistością sierpowatokrwinkową nie mają powikłań w pierwszych kilku miesiącach życia, ponieważ hemoglobina płodowa zapobiega obrzękowi czerwonych krwinek. Ten wzrost hemoglobiny płodowej pomaga utrzymać krwinek czerwonych zamiast kulek. Te okrągłe czerwone krwinki są w stanie płynnie przepływać przez naczynia krwionośne.
Jakie są zalety terapii hydroksyureatami?
W licznych badaniach przeprowadzonych zarówno u dzieci, jak iu dorosłych z niedokrwistością sierpowatą, leczenie hydroksymocznikiem wiązało się z mniejszą liczbą bolesnych kryzysów, mniejszą częstością występowania ostrego zespołu klatki piersiowej (powikłania płuc), zmniejszeniem zapotrzebowania na transfuzję i zmniejszeniem potrzeby hospitalizacji. Hydroksymocznik zwiększa również hemoglobinę, zmniejszając jej anemię .
Ponadto leczenie hydroksymocznikiem wiązało się z dłuższą średnią długością życia u osób dorosłych z niedokrwistością sierpowatokrwinkową.
Skutki uboczne
W oparciu o dawki stosowane w niedokrwistości sierpowatej, działania niepożądane są stosunkowo łagodne. Utrata włosów, owrzodzenie jamy ustnej i zwiększone ryzyko infekcji związane z chemioterapią są rzadko widoczne.
Hydroksymocznik może zmniejszać stężenie białych krwinek, hemoglobiny i płytek krwi. Z powodu tego działania niepożądanego lekarz będzie dokładnie monitorował liczbę zliczeń z pełną liczbą krwinek i liczbą retikulocytów. Czasami obserwuje się ból brzucha, ale zwykle jest łagodny i ustępuje bez interwencji. Innym efektem ubocznym jest przyciemnienie paznokci zwanych melanonichią. Ogólnie rzecz biorąc, większość pacjentów jest w stanie znaleźć dawkę hydroksymocznika, którą mogą tolerować przy niewielkiej liczbie działań niepożądanych.
Którzy pacjenci powinni rozważyć leczenie hydroksymocznikiem?
Zgodnie z najnowszymi wytycznymi dotyczącymi postępowania z komórkami sierpowatymi z National Heart, Lung and Blood Institute (część National Institutes of Health) opublikowanymi w 2014 r., Wszystkie dzieci z hemoglobiną SS i sierpowatą beta-zerową talasemią powinny otrzymywać terapię hydroksymocznikową, aby zapobiec powikłaniom po 9 miesiącu życia. U dorosłych należy rozważyć terapię hydroksymocznikiem u pacjentów, którzy mają 3 lub więcej bolesnych kryzysów rocznie, ból, który zaburza codzienne czynności, w przeszłości zespół ostrego klatki piersiowej lub ciężką niedokrwistość, która zaburza codzienne czynności.
Czy hydroksymocznik wywołuje raka?
Historycznie był to ogromny problem. Pacjenci początkowo leczeni hydroksymocznikiem mieli stany, które zwiększały ryzyko wystąpienia nowotworu (raka), ale ponieważ rozwinęli raka podczas leczenia wodorotlenkiem, przypisywano mu leki.
W niedokrwistości sierpowatej odpowiedź brzmi: nie. Według badań opublikowanych w 2014 r., Dotyczących szczególnie pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, osoby przyjmujące hydroksymocznik nie były narażone na zwiększone ryzyko zachorowania na raka w porównaniu do osób, które nie przyjmowały hydroksymocznika.
Czy mogę przyjmować hydroksymocznik podczas ciąży?
W tej chwili nie zaleca się przyjmowania hydroksymocznika w czasie ciąży. Hydroksyurea jest lekiem klasy D, co wskazuje na ryzyko rozwoju płodu. Istnieje niewielka liczba przypadków zgłaszania ciąż normalnych u kobiet z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, które kontynuowały hydroksymocznik, ale potrzebne są dodatkowe informacje.
Czy mogę kiedykolwiek przestać brać hydroksymocznik?
Nie, hydroksymocznik nie jest lekarstwem. Działa tylko wtedy, gdy weźmiesz go zgodnie z zaleceniami. Hydroksymocznik jest przewlekłym lekiem na przewlekłą chorobę podobną do przyjmowanych codziennie przez osoby z wysokim ciśnieniem krwi.
> Źródła:
> Castro O, Nouraie M, Oneal P. Hydroksymocznik Leczenie w chorobie sierpowatokrwinkowej: Szacunki ryzyka związanego z ryzykiem utraty zdrowia i hospitalizacji. British Journal of Hematology . 2014; 167: 687-691.
> Ware RE. Jak używać hydroksymocznika do leczenia bardzo młodych pacjentów. Krew . 2010; 115 (26): 5300-5311.