Transplantacja komórek macierzystych jest eksperymentalną i rozwijającą się dziedziną badań nad stwardnieniem rozsianym (MS) i do tej pory wyniki naukowe były obiecujące. Biorąc to pod uwagę, eksperci są ostrożni, ponieważ ten rodzaj terapii obciąża organizm, i wymaga starannego ważenia zalet i wad.
Transplantacja komórek macierzystych w stwardnieniu rozsianym
W przeszłości przeszczepy komórek macierzystych były zarezerwowane dla osób z pewnymi typami raka krwi lub szpiku kostnego, takich jak białaczka, chłoniak lub szpiczak mnogi.
Jednak w ciągu ostatnich kilku lat przeszczep komórek macierzystych badano w leczeniu innych stanów chorobowych związanych z odpornością, w tym stwardnienia rozsianego.
Przeszczep komórek macierzystych do leczenia MS rozpoczyna się od procedury zwanej pobieraniem komórek macierzystych. Procedura ta polega na usunięciu komórek macierzystych danej osoby z własnego krwioobiegu (dostęp za pośrednictwem żyły) lub własnego szpiku (dostęp poprzez igłę w miednicy).
Formalnym terminem medycznym jest autologiczny przeszczep hematopoetyczny - autologiczny, co oznacza, że używane są własne komórki macierzyste, a hematopoetyczne - tworzenie komórek krwi.
Po zebraniu i przechowywaniu komórek macierzystych, osoba będzie miała system odpornościowy albo stłumiony (nazywany przeszczepem mieloablacyjnym) albo zniszczony (zwany przeszczepem mieloablacyjnym). Tę supresję lub wymazywanie uzyskuje się przez leki chemioterapeutyczne i przeciwciała osłabiające odporność.
Różnica między tłumieniem układu immunologicznego a ablacją (wymazywaniem) polega na tym, że wymazywanie wymaga wyższych, bardziej toksycznych dawek chemioterapii w porównaniu z tłumieniem, które wymaga niższych, mniej toksycznych dawek.
Po zakończeniu tej fazy, osoba będzie odpoczywać przez kilka dni przed wlewem komórek macierzystych - procedura, w której komórki macierzyste są oddawane z powrotem do osoby za pośrednictwem żyły.
Po zakończeniu infuzji komórki macierzyste przemieszczają się z krwi do szpiku kostnego, gdzie rozmnażają się i budują nowy układ odpornościowy - co oznacza, że ten nowy i ulepszony układ odpornościowy będzie zdrowy i nie zaatakuje osłonki mielinowej w mózgu i rdzeniu kręgowym sznur.
Nauka za transplantacją komórek macierzystych w SM
W kanadyjskim badaniu z roku 2016 w Lancet 12 dorosłych pacjentów z nawracającą postacią stwardnienia rozsianego i 12 pacjentów z wtórnie postępującym MS przeszło transplantację komórek macierzystych. Uczestnicy ci mieli agresywną chorobę i ogólnie bardzo złe rokowanie, co oznacza, że pomimo wielokrotnych stwardnienia rozsianego mieli oni wiele wczesnych nawrotów MS z utrzymującą się niepełnosprawnością.
Wyniki tego badania były obiecujące. Spośród tych 24 uczestników 17 (70 procent) nie miało aktywności choroby SM w trzy lata po transplantacji. Żadna aktywność choroby SM nie oznaczała:
- żadne nowe MS nie nawraca
- żadnych nowych uszkodzeń stwardnienia rozsianego na MRI
- brak dowodów postępu choroby
Ponadto po 7,5 roku od przeszczepu 40% uczestników miało poprawę w zakresie związanej z SM niepełnosprawności. W rzeczywistości niektórzy z uczestników mieli niezwykłe wyniki, w tym:
- rozdzielczość oczopląsu i ataksji
- wrócić do pracy lub szkoły
- ożenić się lub zaręczyć
- posiadanie dzieci przy użyciu jaj lub nasienia z bankami lub darami
Wszystko to jest powiedziane, ważne jest, aby pamiętać, że z 24 uczestników, jeden umarł z powodu infekcji, powikłania związane z przeszczepem komórek macierzystych. Inny uczestnik również rozwinął poważne problemy związane z wątrobą i był hospitalizowany przez dłuższy czas. Wystąpiło także wiele działań niepożądanych związanych z przeszczepieniem, takich jak gorączka neutropeniczna i toksyczność związana z chemioterapią.
Więcej badań nad przeszczepieniem komórek macierzystych w SM
W badaniu przeprowadzonym w 2015 r. W badaniu JAMA 123 pacjentów z rzutowo-remisyjną postacią MS i 28 pacjentami z wtórnie postępującym SM przeszło transplantację komórek macierzystych.
Uczestnicy byli obserwowani średnio przez 2,5 roku. W przeciwieństwie do wcześniejszych badań, układ odpornościowy u tych pacjentów był stłumiony, w przeciwieństwie do bycia wyciętym przed wlewem komórek macierzystych - nazywanym nie-mieloablacyjnym przeszczepem komórek macierzystych .
Wyniki sugerują zarówno spadek liczby nawrotów, jak i liczbę zmian MS związanych z gadolinem we wszystkich MRI po przeszczepie komórek macierzystych. MRI mózgu zostały zakończone w 6 miesięcy po transplantacji, a następnie co roku.
Ponadto nastąpiła poprawa o jeden lub więcej punktów w wyniku EDSS u 50 procent uczestników po 2 latach i 64 procent uczestników po 4 latach. Wynik EDSS mierzy nasilenie i progresję MS do wyłączenia. Jednak poprawa ta była widoczna tylko u pacjentów z rzutowo-remisyjnym SM (nie u pacjentów z wtórnie postępującym SM) oraz u pacjentów z MS przez 10 lat lub krócej.
Badanie to miało znacznie mniej niepokojące skutki uboczne - bez zgonów i poważnych infekcji. Prawdopodobnie przypisano to supresji w porównaniu z wymazaniem układu odpornościowego przed infuzją komórek macierzystych.
Słowo od
Chociaż jest to ekscytujące badanie, eksperci są nadal ostrożni. Próby te są małe i nie mają grup kontrolnych. Konieczne są większe i bardziej długoterminowe badania, aby naprawdę zrozumieć korzyści i bezpieczeństwo przeszczepiania komórek macierzystych w leczeniu SM. Ponadto ryzyko zdrowotne związane z przeszczepem komórek macierzystych jest bardzo realne. Dlatego znalezienie sposobu na zmniejszenie tych zagrożeń jest aktualnym i palącym wyzwaniem.
Ponadto, nawet jeśli przeszczep komórek macierzystych zostanie zatwierdzony do leczenia SM, może to być terapia zarezerwowana dla osób z cięższym SM, które nie przeszły tradycyjnych metod leczenia, takich jak interferony lub Copaxone - niekoniecznie, że nie będzie działać dla osób z łagodniejszą chorobą , ale tylko, że ryzyko może nie być tego warte.
Źródła:
Amerykańskie Towarzystwo Nowotworowe. Transplantacja komórek macierzystych w przypadku raka.
Atkins i in. Immunoablacja i autologiczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych do agresywnego stwardnienia rozsianego: wieloośrodkowe jednoetapowe badanie fazy II. Lancet. 2016. 2016 8 czerwca. Pii: S0140-6736 (16) 30169-6.
Burt RK i in. Związek niemieloablacyjnego krwiotwórczego przeszczepu komórek macierzystych z neurologiczną niepełnosprawnością u pacjentów z rzutowo-remisyjnym stwardnieniem rozsianym. JAMA . 2015 Jan20; 313 (3): 275-84.