Każdy kandydat na lek oferuje unikalny mechanizm działania
Obecnie jedynym dostępnym sposobem leczenia celiakii jest dieta bezglutenowa . Ale to może wkrótce się zmienić.
Wielu producentów leków prowadzi obecnie badania kliniczne w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności szeregu nowych leków. Każdy ma inne podejście i mechanizm działania (MOA). Mamy nadzieję, że poprzez zahamowanie procesu tego zaburzenia, pewnego dnia możemy całkowicie usunąć celiakię z leksykonu chorób autoimmunologicznych .
Spośród trzech najbardziej obiecujących kandydatów w serii leków:
INN-202 (octan Larazotide)
Innovation Pharmaceutical's INN-202 (octan larazotidu) jest lekiem, który używa silnego enzymu trawiennego, który wydaje się być zdolny do rozbicia glutenu, zanim twój układ odpornościowy może na niego zareagować. Wyniki badania klinicznego fazy II były obiecujące i wykazały, że lek był zarówno bezpieczny, jak i dopuszczalny. MOA leku obniża przepuszczalność jelit, jednocześnie hartując ruch antygenów autoimmunologicznych w jelitach.
Podczas gdy INN-202 może znacznie zmniejszyć objawy celiakii , jest mało prawdopodobne, aby osoba mogła jeść nieograniczoną ilość glutenu. Niektóre ograniczenia dietetyczne będą nadal potrzebne.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) szybko zaadoptowała ten lek. Obecnie trwają badania kliniczne fazy III. Wyniki badania mogą być dostępne w okresie od połowy do końca 2018 roku
Szczepionka Nexvax2
Nexvax2 jest jedynym kandydatem na lek, którego celem jest uodpornienie osób na tę chorobę i umożliwienie im powrotu do normalnej diety. Nexvan2 pomyślnie ukończył test bezpieczeństwa fazy Ib i jest w trakcie przechodzenia do większych badań fazy II.
Nexvax2 jest wzorowany na nowej klasie szczepionek terapeutycznych, która ma na celu leczenie osób już dotkniętych chorobą.
Opiera się na tych samych zasadach, co tradycyjne terapie odczulające stosowane w alergiach. Podobne modele szczepionek są badane w celu leczenia zaburzeń autoimmunologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane, cukrzyca typu 1 i reumatoidalne zapalenie stawów.
Nexvax2 jest genetycznie dostosowany do ludzi, którzy mają specyficzny gen (DQ2) obecny u 90 procent osób z tą chorobą. W związku z tym szczepionka nie zadziała, jeśli nie masz DQ2,
Poza tym jednym z głównych pytań badaczy jest to, jak długotrwały wpływ może mieć szczepionka. Badanie fazy Ib obejmowało wielokrotne dawkowanie, podczas gdy te wyniki były obiecujące (więcej osób było w stanie ukończyć glutenową prowokację niż w grupie placebo), dopiero się okaże, jak silny i trwały jest lek.
Nie ma jeszcze słowa, kiedy naukowcy rozpoczną badania kliniczne fazy II / III.
BL-7010
BL-7010 oferuje zupełnie inne podejście do leczenia celiakii. Zamiast celować w jelita lub odpowiedź autoimmunologiczną, BL-7010 wiąże się z samym białkiem glutenowym i hamuje jego zdolność do wchłaniania.
BL-7010 to nieabsorpcyjny polimer, który może ukryć gluten przed enzymami, które mają na celu jego rozbicie. Osiągając to, układ odpornościowy jest mniej zdolny do wywołania reakcji autoimmunologicznej.
Związany gluten i lek będą następnie wydalane z organizmu w kale.
Po zakończonych próbach fazy I i II producenci podjęli alternatywną drogę i zaczęli promować BL-7010 jako suplement diety, a nie jako lek farmaceutyczny. W styczniu 2016 r. Firma uzyskała na to zgodę z Unii Europejskiej i obecnie rozpoczyna badanie kliniczne skuteczności w klasyfikacji urządzenia medycznego klasy IIb.
Słowo od
Choć obiecujące, wciąż nie jest jasne, czy którykolwiek z tych leków wprowadzi go na rynek. Ostatecznie każdy kandydat musiałby spełnić trzy obietnice, jeśli mają być uznane za wykonalne.
Musiałyby być łatwo podawane, trwałe, oferować rozsądne harmonogramy dawkowania, być dobrze tolerowane i, co najważniejsze, być niedrogie.
Pozostało wiele odpowiedzi. Ale dzięki ciągłym badaniom i lepszemu wglądowi w mechanizmy choroby , możemy wkrótce zobaczyć dzień, w którym nie będziemy już żyć bez glutenu.
> Źródło:
> Wingjiranirun, M .; Kelly, C .; i Leffler, D. "Obecny stan pacjentów zażywających leki przeciwcukrzycowe t." American Journal of Gastroenterology. 2016; 111 (6): 779-86.